随机对照试验中序数结果的基于模型的贝叶斯估计

本文解决了在随机对照试验 (RCT) 中分析序数结果的传统方法（如比例优势模型）的局限性。它提出了更透明和可解释的汇总指标（加权几何平均优势比、相对风险和加权平均风险差），并开发了高效的贝叶斯估计器来计算它们。贝叶斯方法的使用允许协变量调整和边缘化，从而提高了分析的准确性和稳健性，尤其是在违反比例优势假设的情况下。本文对透明度和可解释性的关注对于临床试验至关重要，因为理解治疗的影响至关重要。

• •提出了用于 RCT 中序数结果的新的、透明的汇总指标。
• •为这些指标开发了基于模型的贝叶斯估计器。
• •解决了比例优势模型的局限性，尤其是在违反比例优势假设的情况下。
• •提供了一个具有吸引人的不变性的加权方案。
• •通过模拟和真实世界的例子（COVID-OUT 试验）证明了良好的性能。